Secondo il comunicato stampa di Takeda, TAK227 è una piccola molecola orale selettiva progettata per inibire la transglutaminasi tissutale (TG2), un enzima che genera frammenti di peptidi di glutine immunogeni dopo la scomposizione del glutine nell'intestino.
TAK227 è una potenziale terapia firstinclass progettata per prevenire la risposta immunitaria al glutine nella malattia celiaca. Funziona "prendendo di mira la transglutaminasi disregolata per prevenire danni alla mucosa nell'intestino tenue prevenendo la risposta immunitaria del corpo al glutine, un processo patologico mediato dall'attivazione delle cellule T specifiche del glutine", secondo Takeda
Uno studio proofofconcept di fase 2a pubblicato sul New England Journal of Medicine ha dimostrato che, oltre ad essere sicuro e ben tollerato durante un test di sei settimane con il glutine, il TAK227 ha trasmesso un effetto protettivo sulla mucosa duodenale e sui sintomi correlati alla celiachia.
"I pazienti con malattia celiaca hanno urgente bisogno di opzioni terapeutiche appropriate per gestire i significativi impatti negativi della malattia sulla salute e sulla qualità della vita quotidiana", ha affermato Roland Greinwald, Ph.D., Managing Director Medicine & Pharmaceutics presso Dr. Falk Pharma
L'accordo di collaborazione conferisce a Takeda la licenza esclusiva per sviluppare e commercializzare ZED1227/TAK227 negli Stati Uniti e nei paesi al di fuori di Europa, Canada, Australia e Cina, e aggiunge un terzo farmaco sperimentale alla pipeline di sviluppo di Takeda per il trattamento della celiachia.
Ovviamente, qualsiasi farmaco che possa aiutare a prevenire danni alla mucosa intestinale quando le persone consumano glutine sarà interessante e potenzialmente utile per moltissime persone affette da celiachia. Dovremo tenere d'occhio i dettagli, in particolare eventuali effetti collaterali, e il grado di protezione, ecc. per saperlo con certezza. Tuttavia, l'accordo è importante perché ribadisce l'impegno delle aziende nei confronti di questo farmaco per la celiachia e per continuare a fare il lavoro pesante nello sviluppo di altri farmaci per il trattamento della celiachia.