Il farmaco si è dimostrato promettente nel trattamento della malattia celiaca, una condizione autoimmune in cui il corpo reagisce negativamente al glutine nell’intestino tenue. Il farmaco, sviluppato da Anokion, mira al fegato per promuovere la tolleranza immunitaria al glutine nelle persone affette da celiachia.
Nel primo studio ACeD di fase 1 su esseri umani, KAN101 ha dimostrato sicurezza e potenziale farmacocinetico. Lo studio ha coinvolto 41 pazienti adulti con malattia celiaca confermata tramite biopsia, tutti con il genotipo HLADQ2.5, associato alla malattia celiaca. I pazienti hanno ricevuto diverse dosi di KAN101 tramite somministrazione endovenosa.
I risultati hanno mostrato che il farmaco aveva una sicurezza accettabile, senza eventi avversi gravi o tossicità dose-limitanti. Gli effetti collaterali comuni da lievi a moderati includevano nausea, diarrea, dolore addominale e vomito, coerenti con i sintomi della malattia celiaca. KAN101 è stato rapidamente eliminato dai sistemi dei pazienti entro circa 6 ore e non si è verificato alcun accumulo in seguito a somministrazioni ripetute.
Deborah Geraghty, CEO di Anokion, ha espresso entusiasmo per il potenziale del farmaco di indurre tolleranza immunitaria al glutine, fornendo un effetto terapeutico duraturo per i pazienti affetti da celiachia. Poiché la celiachia attualmente non dispone di un’opzione terapeutica approvata dalla FDA, KAN101 potrebbe rappresentare un punto di svolta.
Il gruppo di ricerca prevede di analizzare ulteriormente l'efficacia e la sicurezza di KAN101 nei pazienti umani, in particolare con le risposte dei biomarcatori da una sfida al glutine, a dosi di 0,6 mg/kg o superiori nei soggetti affetti da malattia celiaca.
In caso di successo, KAN101 potrebbe avere un impatto significativo sulla vita dei soggetti affetti da celiachia fornendo un’opzione di trattamento praticabile ed efficace.
Sebbene i primi test siano incoraggianti, il percorso dalla Fase 1 alla piena approvazione è lungo e, finora, nessun farmaco progettato per il trattamento della malattia celiaca ha compiuto questo viaggio. I fallimenti sono legioni. Quindi i celiaci dovrebbero prendere questa notizia con le pinze.
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